一、平台简介

非编码RNA基础与临床转化安徽省重点实验室位于皖南医学院第一附属医院科创园，实验室面积约2000平方米。实验室2018年获批为皖南医学院重大疾病非编码RNA研究中心，2019年获批为重大疾病非编码RNA转化研究安徽普通高校重点实验室。实验室拥有一支在基础与临床研究中建立起来的多学科交叉的学术队伍，团队成员共41人，包含临床医学、基础医学、统计学、材料科学、生物信息学等相关学科人才；其中2人入选安徽省学术和技术带头人，3人入选安徽省“特支计划”卫生创新领军人才，3人为皖南医学院学术和技术带头人。实验室近3年投入约2500余万元，按照标准化要求建设了层流细胞室、分子生物学实验室、流式细胞室、临床基因扩增实验室、动物实验室以及临床组织样本库等研究单元。实验室拥有激光共聚焦显微镜、流式细胞仪（分析及分选）等大型仪器设备40多台套，仪器设备总值超3500万元。实验室近3年承担省级以上科研项目36项，总经费近1000余万元，其中国家自然科学基金项目9项，省自然科学基金杰青项目1项；在国内外高水平期刊发表论文80篇，SCI收录66篇，其中中科院一区及影响因子10分以上的论文12篇；获得省科学技术三等奖2项，授权国家发明专利11项。

二、研究方向及研究特色

（1）鉴定疾病相关新的非编码RNA

通过全基因组测序及转录组分析，获得不同病理状态下非编码RNA的表达谱，及对应的编码蛋白的基因表达谱，确定与疾病的发生和发展、预后及治疗反应等指标相关的非编码RNA。

（2）非编码RNA调控疾病发生和发展的分子机理

结合非编码RNA与疾病的各种表型，鉴定非编码RNA分子的功能元件及作用方式，解析非编码RNA相互作用的分子及调控网络，从整体上揭示疾病发生和发展过程中的分子调控网络。

（3）以非编码RNA为基础的转化医学研究

主要从以下三个方面进行积极探索与创新：①建立基于非编码RNA检测的高灵敏度、高特异性与高准确性的疾病诊断和预后预测分类器；②发展高灵敏度的定量、定性的非编码RNA检测方法；③结合化学、材料等交叉学科开发可用于疾病治疗的非编码RNA药物或靶向递送系统。

（4）高质量的非编码RNA疾病整合数据库

对不同来源患者的基因组、编码基因及非编码基因转录组数据及患者临床信息进行分类和标准化，构建非编码RNA及其互作分子的功能网络，以及全面整合患者遗传学信息和临床资料的开放式疾病数据库，进而开展精准医疗研究，实现疾病的精准治疗。

三、主要仪器设备及功能简介

重点实验室由公共服务区和多个功能实验室组成。包括层流细胞培养室、流式细胞室、临床基因扩增检验实验室、免疫印迹及图像分析室、荧光显微镜室、公共实验平台（常规分子生物学实验室）、动物实验平台和临床组织样本库等。拥有包括超高分辨激光共聚焦显微镜、流式细胞仪（分析，分选）、纳米颗粒跟踪分析仪、凝胶成像分析系统、高内涵细胞成像分析系统、动物超声分析系统、超高速离心机、动物活体成像系统、细胞能量代谢分析系统、全自动组织处理器、多功能微孔板检测仪、高效基因转染系统、POWERLAB数据采集系统、动物行为学分析系统、生物样本库信息化管理系统等大型仪器设备44台套，总值近3500万元。

各仪器设备照片及名称

超高分辨共聚焦显微镜     高内涵细胞成像分析系统

流式细胞分析仪              流式细胞分选仪

动物超声分析系统          动物活体成像系统

      超高速离心机               细胞能量代谢分析系统

  全自动组织处理器           POWERLAB数据采集系统

四、主要成果

授权发明专利清单

获政府科技奖清单

五、主要成果介绍

1.建立了基于循环外泌体液体活检的暴发性心肌炎临床诊断模型

暴发性心肌炎是急性心肌炎最为严重的类型，早期病死率极高，但目前尚无特异性的诊断标志物。本团队在国际上首次报道了暴发性心肌炎血清外泌体的miRNA表达图谱，成功构建了暴发性心肌炎临床诊断模型[Logit(p=FM)=3.577+0.396*hsa-miR-155+0.373*hsa-miR- 320a]，发现hsa-miR-155与hsa-miR-320a合并诊断暴发性心肌炎的AUC高达0.944，且对暴发性心肌炎的诊断价值优于单独或联合使用的急性时相反应蛋白（CRP）和肌钙蛋白（cTn）。值得一提的是，上述模型还能较好地区分暴发性心肌炎和急性非暴发性心肌炎。上述结果证实，血清外泌体miRNAs具有作为暴发性心肌炎诊断标志物的潜力。另一方面，我们已与西安天隆生物科技有限公司签署专利转让及合作研发协议（一种用于暴发性心肌炎检测的试剂盒），下一步双方拟联合开展大规模多中心临床研究，研发基于血清外泌体miRNAs检测的暴发性心肌炎临床诊断及鉴别诊断检测试剂盒。

2.建立了基于CD4+T细胞分化调控的病毒性心肌炎靶向治疗策略

CD4+T细胞的免疫偏移可以影响VMC严重性。一方面，Th1细胞过度激活被认为是引起心肌损伤的主要原因；另一方面，CD4+调节性T细胞（Tregs）可以减轻心肌炎症，提示调控CD4+T细胞亚群免疫失衡可能是治疗病毒性心肌炎的有效途径。我们的研究证实，galectin-9是调控病毒性心肌炎CD4+ T细胞免疫失衡的关键靶点，设计基于galectin-9表达调控的细胞或分子策略可能成为病毒性心肌炎靶向治疗的新途径，其相关研究成功获得了安徽省自然科学二等奖和皖南医学院科学技术奖一等奖。